Des thérapies géniques «made in» Québec

Les chercheurs québécois aimeraient tester chez l’humain les thérapies géniques innovantes mises au point dans leur laboratoire, mais ils doivent acheter à des prix astronomiques les vecteurs viraux nécessaires aux études cliniques à des sociétés étrangères. C’est pourquoi ils caressent le projet de créer un centre de production de ces vecteurs pour thérapie génique au Québec. Avec un tel laboratoire, nos scientifiques pourraient valoriser leurs découvertes ici et offrir à leurs patients les thérapies géniques qui en découlent à moindre coût, font-ils valoir. Ne manque qu’un financement de quelques millions de dollars pour concrétiser ce projet.

Tout milite en faveur de la mise sur pied d’un tel laboratoire au Québec. En raison d’un effet fondateur, les Québécois sont un peu plus nombreux qu’ailleurs dans le monde à souffrir de certaines maladies génétiques rares. Pour cette raison, les spécialistes de la thérapie génique, notamment américains, viennent au Québec recruter des patients pour leurs essais cliniques. En février dernier, un pionnier de la thérapie génique, le Dr James Wilson, de l’University of Pennsylvania, était justement de passage au Québec pour donner des conférences sur les avancées de ses recherches, mais aussi pour enrôler des Québécois atteints d’hypercholestérolémie familiale qui accepteraient de participer à ses prochains essais cliniques.

Prix prohibitifs

 

Le chercheur Jacques-P. Tremblay, du Centre de recherche du CHU de Québec, s’applique depuis plusieurs années à mettre au point des thérapies géniques pour l’ataxie de Friedreich et la dystrophie musculaire de Duchenne. Il envisage maintenant de mener des essais cliniques pour vérifier l’efficacité de ses découvertes chez des patients.

« Pour ces essais, je dois faire produire les vecteurs viraux dont j’ai besoin aux États-Unis, mais le prix est exorbitant. Pour traiter une dizaine de patients, le coût varie entre 2 millions et 18 millions $US. Nous aimerions pouvoir produire au Québec les vecteurs viraux que nous aurons développés nous-mêmes pour nos thérapies géniques, et ce, à des prix plus abordables », fait savoir M. Tremblay.

Les traitements que des Québécois, comme Zak, reçoivent dans des centres hospitaliers universitaires américains « ne coûtent rien pour le moment, car ils sont donnés dans le cadre de protocoles de recherche. Mais quand il faudra payer toute cette procédure, ça va coûter très cher. Pour cette raison, il faut que le Québec se dote d’installations nous permettant de faire nous-mêmes ce traitement », ajoute le Dr Élie Haddad, clinicien-chercheur au CHU Sainte-Justine.

L’hôpital pédiatrique a d’ailleurs recruté en 2016 le Dr Fabien Touzot, jusque-là responsable du Laboratoire de thérapie cellulaire et thérapie génique de l’hôpital Necker-Enfants malades à Paris, où furent menés les tout premiers essais cliniques de thérapie génique chez les enfants-bulles atteints d’un déficit immunitaire sévère. Le Dr Touzot a reçu le mandat de développer à Montréal des thérapies géniques ayant pour cible des maladies génétiques, mais aussi le cancer.

Le Québec détient donc le savoir, mais également l’expertise dans la production des vecteurs viraux puisque depuis une vingtaine d’années, le Conseil national de recherches du Canada (CNRC) possède un programme dédié aux vecteurs viraux pour la thérapie génique.

« Nous avons développé la technologie pour produire des vecteurs viraux. À Montréal, sur la rue Royalmount, nous disposons d’une installation unique au Canada ayant la capacité de produire des vecteurs à une échelle préindustrielle. Non seulement, nous avons développé des procédés qui sont de qualité suffisante pour fabriquer des lots cliniques, mais en plus, nous pouvons en produire de grandes quantités », affirme Bernard Massie, gestionnaire principal du secteur Thérapeutiques en santé humaine du CNRC.

« Toutefois, nous ne disposons pas de laboratoires nous permettant de faire la production dans des conditions de bonnes pratiques de fabrication [BFP] requises pour la préparation de produits pharmaceutiques destinés aux humains. »

Un labo tout prêt… ou presque

Pourtant, à l’hôpital Maisonneuve-Rosemont toutes les infrastructures nécessaires existent déjà au Centre d’excellence en thérapie cellulaire (CETC). Ce centre a en effet été conçu pour permettre la production de vecteurs viraux, mais à l’époque de son érection, le financement n’a pas été suffisant pour réaliser cette section réservée à la thérapie génique. « Les salles ont déjà été dessinées, elles sont aménagées et prêtes à recevoir l’équipement qui permettra de produire différents types de vecteurs viraux pour la thérapie génique. Ces salles sont situées dans un centre qui possède déjà une expertise en manipulation de cellules destinées à être administrées chez l’humain. Le personnel est entraîné à travailler dans des salles blanches », confirme le Dr Denis-Claude Roy, directeur scientifique du CETC, qui juge avoir besoin de 3 à 4 millions pour équiper les salles destinées à la fabrication de vecteurs viraux.

« Beaucoup de nos chercheurs ont des idées géniales, mais ils sont contraints d’en vendre la propriété intellectuelle pour presque rien à des compagnies qui font valoir qu’elles devront investir plusieurs millions de dollars pour les amener en clinique. Mais si nos chercheurs peuvent éprouver leurs découvertes par des études cliniques ici, avec des vecteurs que nous produirons, et qu’ils démontrent que leur produit est intéressant, ils donneront ainsi une valeur commerciale à leurs découvertes, explique le Dr Roy. Des biotechs québécoises ou canadiennes qui ont construit de nouveaux vecteurs et qui désirent les rendre disponibles en clinique voudraient aussi faire affaire avec une organisation comme la nôtre parce que les rares compagnies privées qui pourraient le faire exigent des prix prohibitifs. »

Des demandes de financement ont été présentées à la Fondation canadienne pour l’innovation ainsi qu’au ministère de l’Économie, de la Science et de l’Innovation (MESI) du Québec. Le Dr Roy espère que les décideurs comprendront à quel point ce projet est prometteur.