Espoir dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique rare et est caractérisée par une dégénérescence musculaire progressive.
 
Photo: Steve Debenport Getty Images

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique rare et est caractérisée par une dégénérescence musculaire progressive.

 

Les travaux de chercheurs du CHU Sainte-Justine ont permis d’identifier une molécule prometteuse dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, sans les effets secondaires indésirables de la thérapie actuelle.

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique rare et est caractérisée par une dégénérescence musculaire progressive.

 

L’administration de glucocorticoïdes dès l’enfance représente le traitement standard, mais ces stéroïdes peuvent toutefois aussi avoir pour effet d’attaquer directement les muscles et de diminuer leur capacité de guérison.

« D’un côté, on protège notre muscle en diminuant l’inflammation avec les glucocorticoïdes, mais d’un autre côté on lui nuit parce qu’on l’empêche de se régénérer normalement », a résumé le professeur Nicolas Dumont, qui est chercheur au CHU Sainte-Justine et professeur agrégé à l’École de réadaptation de l’Université de Montréal.

La toxicité relative des glucocorticoïdes peut également causer des effets secondaires importants tels que l’ostéoporose, un retard de croissance chez l’enfant ou de l’anxiété aiguë.

La DMD est caractérisée par une fragilité des muscles qui se déchirent à la moindre contraction, enclenchant un cycle vicieux de blessure et de guérison. Une inflammation chronique qui attaque les tissus sains et contribue à détruire davantage les muscles s’installe au fil du temps.

Les glucocorticoïdes peuvent combattre cette inflammation, mais au prix d’effets secondaires indésirables importants. Le professeur Dumont et ses collègues ont identifié une molécule, la Resolvin-D2, qui est un anti-inflammatoire très efficace. Et contrairement aux glucocorticoïdes, elle stimule également l’activité des cellules souches musculaires qui sont responsables de la guérison des muscles.

« Quand on compare un à l’autre dans des modèles précliniques animaux, (la Resolvin-D2) est plus efficace que les glucocorticoïdes, a dit M. Dumont. C’est une molécule qui est endogène, donc c’est une molécule qui est fabriquée par le corps. »

Le but du projet, poursuit-il, n’est pas nécessairement de guérir la maladie, mais plutôt d’améliorer les traitements des patients pour leur offrir une meilleure qualité de vie.

Les chercheurs poursuivent leurs travaux pour créer une molécule de Resolvin-D2 plus stable, qui se dégrade moins rapidement, et qui pourrait être administrée par voie orale.

 

La DMD touche un garçon sur 4000. Les premiers symptômes de la maladie apparaissent vers l’âge de 3 à 5 ans, et au fur et à mesure que l’enfant grandit, on observe une perte irréversible de sa fonction musculaire. Les patients qui en sont atteints survivent rarement plus tard que l’âge de 30 ans.

Les résultats de cette étude sont publiés dans la revue Nature Communications.

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