Leucémie: premier succès pour la thérapie génique

Une jeune patiente leucémique au Danemark. Un nouveau traitement contre ce cancer consiste à transformer les cellules sanguines du patient en missiles capables de repérer et de détruire les cellules cancéreuses.<br />
Photo: Agence France-Presse (photo) Alexander Khudoteply Une jeune patiente leucémique au Danemark. Un nouveau traitement contre ce cancer consiste à transformer les cellules sanguines du patient en missiles capables de repérer et de détruire les cellules cancéreuses.

New York — Des scientifiques rapportent un premier succès clair de la thérapie génique dans la lutte contre la leucémie, un traitement qui a transformé les cellules sanguines du patient en missiles capables de repérer et de détruire les cellules cancéreuses.

Seulement trois patients ont été traités jusqu'à maintenant, mais les résultats sont frappants: deux semblent libérés de tout cancer un an après la fin du traitement, tandis que le troisième a témoigné d'une réponse partielle à la thérapie. Les chercheurs songent maintenant à utiliser cette même approche pour attaquer d'autres cancers.

«Ç'a très bien fonctionné. Nous avons été surpris par l'efficacité, a dit le docteur Carl June, un expert de la thérapie génique à l'Université de la Pennsylvanie. Une seule année s'est écoulée. Il faut voir pendant combien de temps dureront ces rémissions.»

Le docteur June est l'auteur principal de l'étude publiée hier dans les pages du New England Journal of Medicine et du Science Translational Medicine.

Les trois patients étaient des hommes souffrant d'une forme avancée de leucémie lymphoïde chronique. Le seul espoir de guérison tient actuellement à une transplantation de moelle osseuse ou de cellules souches, mais le traitement ne fonctionne pas toujours et comporte un risque de décès élevé.

Les chercheurs tentent depuis longtemps de trouver un moyen de décupler la capacité du système immunitaire à lutter contre le cancer. Des tentatives précédentes pour modifier génétiquement les lymphocytes T, qui se retrouvent dans le sang, n'ont connu qu'un succès mitigé; les cellules modifiées ne se reproduisaient pas bien et disparaissaient rapidement.

Le docteur June et ses collègues ont modifié la technique par laquelle les nouveaux gènes sont injectés dans les lymphocytes T. Les nouvelles cellules ainsi créées ont non seulement ciblé et détruit les cellules cancéreuses, elles ont aussi continué à attaquer les cellules cancéreuses qui se formaient. On savait déjà que les lymphocytes T détruisaient les virus de cette façon, mais c'est la première fois que cela se produit face à des cellules cancéreuses.

Les trois patients ont reçu des millions de lymphocytes T modifiés. L'un d'entre eux, un homme de 64 ans, n'a rien ressenti pendant deux semaines, avant de faire état de frissons, de nausées et de fièvre. Lui et les deux autres patients ressentaient ce qui se produit quand de grandes quantités de cellules cancéreuses meurent en même temps — un signe que la thérapie génique fonctionnait.

«C'était comme la pire grippe de leur vie, a dit le docteur June. Mais après ça, c'est fini. Ils vont bien.»

Le plus important effet secondaire semble être la destruction de certaines cellules qui combattent les infections. Les patients reçoivent un traitement mensuel pour ce problème.

Les chercheurs de l'Université de la Pennsylvanie veulent maintenant tester l'efficacité du traitement contre des cancers similaires à la leucémie, ainsi que pour les cancers du pancréas et des ovaires. Des scientifiques d'autres institutions s'intéressent au cancer de la prostate et du cerveau.

Les experts attendent maintenant de voir comment l'état des trois patients évoluera au cours des prochaines années.